Parkinson’u tedavi etmek için kök hücreler? İki küçük çalışma başarıya işaret ediyor

Parkinson’dan muzdarip hastalar yakında güçlü bir tedavi seçeneğinden yararlanabilir: kök hücre nakilleri.

Öncelikle güvenliği test etmek için tasarlanmış bir çift küçük çalışmada, iki araştırmacı ekip, Parkinson hastalarının beyinlerine nakledilen kök hücrelerin kimyasal haberci dopamin üretmeye başladığını ve titreme gibi semptomları hafiflettiği görüldüğünü buldu. bildirilmiş dergide Doğa.

Sonuçlar, “Şimdi bu hastalığı gerçekten yolunda gerçekten durdurma potansiyeline sahibiz” diyor. Dr. mya bokUthealth Houston’da her iki çalışmaya da dahil olmayan bir nöroloji profesörü.

Gıda ve İlaç İdaresi, bir Faz 3 çalışması için kök hücre tedavilerinden birini, onaydan önce son engel olan temizledi.

Amerika Birleşik Devletleri’nde yaklaşık 1 milyon insan, dopamin yapan nöronlara saldıran bir beyin hastalığı olan Parkinson ile yaşıyor. Bu nöronlar öldükçe, hastalar titreme, sertlik, yorgunluk, yürüyüş zorluğu ve bilişsel problemler gibi bir dizi devre dışı semptom geliştirebilir.

Kök hücreler, dopamin yapan nöronlar dahil olmak üzere birçok farklı hücre tipine dönüşebilen olgunlaşmamış hücrelerdir.

Olumlu sonuçlar

Yeni çalışmalardan biri ABD ve Kanada’da Parkinson ile yaşayan 12 kişiyi içeriyordu.

Cerrahlar, biyoteknoloji ve farmasötik dev Bayer’in bir yan kuruluşu olan Bluerock Therapeutics’ten düşük veya yüksek bir kök hücre ürünü uyguladılar. Tedavi, araştırmacıların nöron progenitörleri adı verilen olgunlaşmamış beyin hücreleri haline gelmeleri için insan embriyonik kök hücrelerinden türetildi.

Ameliyat sırasında, bu hücreler beynin her iki tarafında harekete karışan bir yapıya enjekte edildi.

“Fikir, bu nöron progenitörleri beyindeki diğer nöronlarla bağlantı kurmaları için ihtiyaç duyduğunuz yere yerleştirmektir” diyor Dr. Viviane TabarMemorial Sloan Kettering Kanser Merkezi’nde bir kök hücre bilimcisi ve nöroşirurji başkanı.

Tabar aynı zamanda Bluerock’un kurucu araştırmacısıdır.

18 ay sonra alınan PET taramaları, nakledilen hücrelerin dopamin ürettiğini gösterdi. Parkinson’un ilerlemesinin standart derecelendirme ölçeği kullanan bir değerlendirme, tedavinin de semptomları hafiflettiğini gösterdi.

Tipik bir Parkinson hastası için “Her yıl iki ila üç puan daha kötüleşmesini beklersiniz” diyor Dr. Lorenz StuderNew York’taki Sloan Kettering Enstitüsü’nde Kök Hücre Biyolojisi Merkezi’ni yöneten ve Bluerock’un bilimsel bir danışmanıdır.

Studer’ın çalışmasına katılanlar çok farklı bir deneyime sahipti: “Yüksek doz grup, yaklaşık 20 puan daha iyi oldular.”

Düşük doz grubun da fayda sağladığı görülüyordu, ancak o kadar da değil.

Kyoto, Japonya’daki araştırmacılar tarafından ikinci bir çalışmada, embriyo yerine bir hastanın kendi hücrelerinden türetilen indüklenmiş pluripotent kök hücreler kullanılmıştır.

Yedi hastada hücreler beyinlerinin her iki tarafına enjekte edildi. ABD ve Kanada çalışmasında olduğu gibi, nakledilen hücreler dopamin üretti ve hastaların semptomlarının azaldığını gördü.

Her iki çalışmada da hiçbir hasta ciddi bir olumsuz olay görmedi.

Uzun zaman geliyor

Görünen başarı sonra gelir onlarca yıllık hayal kırıklığı Parkinson tarafından öldürülen beyin hücrelerini değiştirmeye çalışmak.

1980’lerden başlayarak, bilim adamları Parkinson’lu insanlara fetal dokuyu nakledmeye başladılar. Ancak çabalar eşit olmayan sonuçlar ve bazen kontrolsüz hareket gibi rahatsız edici yan etkiler yarattı.

Kök hücreler daha iyi sonuçlar vaat etti. Ancak teknoloji yavaş yavaş gelişti.

Örneğin Studer’ın ekibi, 25 yıl önce beyin hastalıklarını tedavi etmek için kök hücrelere bakmaya başladı.

“Bizim için bu oldukça heyecan verici bir zaman,” diyor, “sonunda o çalışmanın bazı meyvelerini görmek.”

Studer, bu kadar uzun sürmesinin bir nedeni, kök hücrelerin çok fazla farklı hücre olma potansiyeline sahip olmasıdır. Dopamin yapan bir nöron üretmek için doğru zamanda doğru kimyasal karışımını alıyor.

“Tarifi, özellikle bu dopamin hücrelerini nasıl yapacağımızı anlamak yaklaşık 10 yıl sürdü” diyor. Diyerek şöyle devam etti: “Hastalara koymaya cesaret edeceğimiz ürüne sahip olmak 10 yıl daha sürdü.”

Başka bir zorluk, cerrahlara kolayca verilebilecek çok sayıda kök hücre yaratmak ve paketlemekti. Böylece araştırmacılar, ihtiyaç duyulana kadar kök hücreleri dondurmalarına izin veren teknikler geliştirdiler.

Tabar, “Onları çözüyorsunuz ve onaylanmış bir ortamda askıya alıyorsunuz” diyor Tabar.

Artık teknik engellerin birçoğu temizlendiğine göre, kök hücreler Parkinson ve belki de epilepsi veya Alzheimer gibi diğer beyin hastalıkları için yeni bir tedavi seçeneği sunmaya hazır görünüyor.

“Nöronları kaçırırsak, onları değiştirebiliriz” diyor Tabar. “Ve tam beklenti, bu hücrelerin sadece salınan hücreler olarak işlev görmeyeceğidir. [a substance like] dopamin. Devreyi yeniden inşa edecekler. “

Yine de riskler olabilir, yani bilim adamlarının bir hastanın beynine nakledildikleri kök hücreleri izlemeye devam etmeleri gerekecekleri anlamına gelir.

“Uzun, uzun bir süre orada olacaklar,” diyor Schiess, “Bu yüzden takip etmeli ve tümör oluşumu mu yoksa bu tür bir şey olup olmadığını görmelisiniz.”

Schiess ayrıca kök hücrelerin Parkinson gibi altta yatan bir hastalığı iyileştirmediğini de not eder. Böylece yeni nöronlar sonunda aynı hastalık sürecine yenik düşebilir.

Yine de, artık ilaç tedavisine yanıt vermeyenler de dahil olmak üzere birçok hastaya yeni umut sunabileceklerini düşünüyor.