Ocular Therapeutix (NASDAQ:OCUL) Yönetim Kurulu Başkanı, Başkanı ve CEO’su Dr. Pravin Dugel, şirketin yaşla ilişkili makula dejenerasyonunda (ıslak AMD) AXPAXLI için Yeni İlaç Başvurusu sunulmasına yönelik çalışırken ABD Gıda ve İlaç İdaresi ile resmi görüşmelerde bulunduğunu ve şirketin SOL-1 faz 3 denemesine dayalı onayı desteklemeyi amaçladığını söyledi.
Hisse senedi araştırma analisti Yi Chen’in ev sahipliği yaptığı HC Wainwright sanal sohbeti sırasında konuşan Dugel, şirketin, FDA liderliğinin, temel çalışma titizlikle tasarlandığında tek deneme onaylarını tercih eden bir “varsayılan pozisyon” sinyali verdiği yönündeki görüşünü vurguladı. Ayrıca ajansın yaklaşımı “çıtanın yükseltilmesi” olarak gördüğünü ve “iyi tasarlanmış, iyi maskelenmiş, iyi kontrollü ve uygun şekilde desteklenen bir çalışma” çağrısında bulunduğunu söyledi.
Düzenleyici yol ve SOL-1’in tasarımı
Dugel, Ocular’ın SOL-1 için Özel Protokol Değerlendirmesi’ne (SPA) sahip olduğunu söyledi ve denemenin Şubat 2023’te yayınlanan FDA kılavuzuna uygun olduğunu belirtti. Şirketin “FDA ile resmi görüşmeler sürecini başlattığını” söyledi ve Ocular’ın “tartışmaların gidişatından çok ama çok memnun” olduğunu ve belirli bir Gizlilik Sözleşmesi gönderim zamanlaması vermeyi reddettiğini ekledi.
SOL-1’in FDA’nın tipik olarak önemli bir deneme için aradığı şeyi sağladığını savundu: “kabul edilebilir ve mükemmel bir güvenlik profili” ve “güçlü istatistiksel anlamlılığa” sahip bir birincil son nokta. Dugel, çalışmanın maskelendiğini ve sahte bir prosedür olmadan yürütüldüğünü, bunun FDA yönergeleri ve SPA çerçevesiyle tutarlı olduğunu belirtti.
SOL-1’in üstünlük tasarımı göz önüne alındığında FDA’nın ikinci bir önemli deneye ihtiyaç duyma riski sorulduğunda Dugel, Ocular’ın stratejisinin, kendisinin aşağılık olmayan “ben de ilaçlar” manzarası olarak tanımladığı şeyin aksine, bu kategorideki “ilk ve tek üstünlük etiketi” potansiyelini takip etmek olduğunu yineledi.
Etiket hedefleri, klinik uygunluk ve benimseme hususları
Doktorların benimsenmesini neyin tetikleyebileceğini tartışırken Dugel, retina uzmanlarının dili doğrudan etiketlemeye odaklanmayabileceğini, ancak doktorların “ilk günden itibaren” bir tedavi seçmesine yardımcı olarak ve potansiyel olarak adım terapisi gibi engelleri azaltarak üstünlük etiketinin dolaylı olarak önemli olabileceğini ileri sürdü. Ayrıca, ürünün farklılaştırılması durumunda premium fiyatlandırma koruması potansiyeline de değindi.
Dugel, şirketin henüz etiketleme tartışmalarına girmediğini söyleyerek SOL-1’in üstünlüğünü dayanıklılık veya kurtarma oranları gibi belirli faktörlere bağlamayı reddetti. Yine de, özellikle optik koherens tomografi (OCT) bulguları olmak üzere klinisyenlerin pratikte öncelik verdiklerini söylediği hastalık kontrol önlemlerini defalarca vurguladı.
Ocular’ın, ilacın performansını açıklamaya yardımcı olmak için SOL-1’in ardından ek analizler sağladığını söyledi ve birincil son noktanın düzenleyiciler için kritik olmasına rağmen doktorların ıslak AMD’yi hastalık kontrol önlemlerine göre tedavi ettiğini savundu. Dugel, OCT stabilitesi olarak tanımladığı şeyin altını çizdi ve dokuz ayda tek bir enjeksiyonun “hastaların çoğunda 30 mikron stabilite dahilinde” hastalık kontrolü sağlayabileceğini ve bunun “kesinlikle duyulmamış” olduğunu söyledi.
Güvenlik profili ve şeffaflık
Dugel, AXPAXLI’nin SOL-1’deki güvenlik profilinin, “mükemmel bir güvenlik profiline” sahip olarak tanımladığı mevcut anti-VEGF tedavileri tarafından belirlenen yüksek çıtayı karşıladığını söyledi. Ocular’ın, her göz içi inflamasyon (IOI) olayı da dahil olmak üzere “ilk günden hasta seviyesine kadar” güvenlik bilgilerini sunarak tipik açıklamaların ötesine geçtiğini söyledi.
Ayrıca, Ocular’ın MedDRA kodlama sınırlamaları nedeniyle doktorlardan periferik bulguları uçuşan cisimler olarak aramasını ve kodlamasını istediğini söyleyerek, bildirilen uçuşan cisimler hakkında sorulan sorulara da değindi. Dugel’e göre hastalar uçuşan cisimleri algılayamadı, bulgular ilacın varlığıyla tutarlı bir zamanlamada ortaya çıktı ve çözüldü ve “görme keskinliği üzerinde hiçbir etki” olmadı.
Dugel ayrıca Ocular’ın veri setinde “endoftalmi vakası” ve “iskemik veya iskemik olmayan vaskülit vakası” bulunmadığını da belirtti.
Devam eden çalışmalar: SOL-R, SOL-X ve diyabetik retinopati
Dugel, şirketin SOL-R denemesini değişiklik yapmadan yürütmeye devam edeceğini söyledi ve uygulamanın “harika gittiğini” belirtti. Ocular’ın FDA ile şu ana kadar olan etkileşimlerinin ilk onay için SOL-R’ye gerek olmayabileceğini öne sürdüğünü söylese de, çalışmayı ek klinik bilgi kaynağı olarak çerçeveledi.
Ayrıca uzatma denemesi olan SOL-X’in dayanıklılığın ötesinde uzun vadeli sonuçları göstermenin merkezi olduğunu belirtti. Dugel, AXPAXLI’nin hedeflerinin, zamanla fibroz ve atrofi ile ilişkilendirdiği tekrarlanan enjeksiyonların “pulsatil doğası” olarak adlandırdığı durumdan kaçınarak tedaviyi bırakmayı azaltmayı ve uzun vadeli görme sonuçlarını iyileştirmeyi içerdiğini söyledi. İki yıllık “atımlı tedavi” sonrasında bir geçiş içeren SOL-X’in, sürekli baskılamanın daha iyi uzun vadeli sonuçlara yol açıp açmayacağını değerlendirmeyi amaçladığını söyledi ve şirketin yaklaşan yatırımcı gününde daha fazla bilginin paylaşılacağını belirtti.
Diyabetik retinopati konusunda Dugel, önceki HELIOS çalışmasının orta ila şiddetli proliferatif olmayan diyabetik retinopati (NPDR) sonuçlarının altını çizdi. Kontrol hastalarında görmeyi tehdit eden komplikasyonların %30 ila %40 oranında ilerlediğini, tek bir AXPAXLI enjeksiyonundan sonra ise görmeyi tehdit eden komplikasyon oranının bir yıl sonra “tam anlamıyla sıfıra düştüğünü” söyledi. NPDR’yi geniş çapta tedavi etmenin önündeki temel engelin sürdürülebilirlik ve takip olduğunu savundu ve körlüğün yüksek maliyeti nedeniyle ödeme yapan teşviklerle yıllık dozlamanın mümkün olabileceğini öne sürdü.
Ticari duruş, üretim, fikri mülkiyet ve ortaklık
Dugel, ticarileştirme konusunda Ocular’ın ticari ekibinin, EYLEA’nın lansmanına liderlik ettiğini belirttiği David Robinson tarafından yönetildiğini söyledi ve şirketin halihazırda DEXTENZA satan bir ekibinin bulunduğunu belirtti. Lucentis’in satış gücünün “55 kişiden oluştuğunu” anladığını belirterek, retina satış kuvvetlerinin nispeten küçük olabileceğini söyledi ve Ocular’ın halihazırda DEXTENZA’ya dayalı olarak bundan daha fazlasına sahip olduğunu ekledi.
Dugel, şirketin şu anda eski ABD pazarları için ortaklıklar veya ortak tanıtım anlaşmaları düşünmediğini, Ocular’ın ek uzmanlığa veya sermayeye ihtiyacı olmadığını ve görevinin bir parçası olarak potansiyel stratejik taraflarla diyaloğu sürdürürken bağımsız bir şirket kurmayı planladığını savundu.
Ayrıca Ocular’ın fikri mülkiyetinin “2044’e kadar sağlam” olduğunu ve şirketin ölçek büyütme ve otomasyonla ilgili ek fikri mülkiyet başvurusunda bulunduğunu söyledi. Üretim konusunda Ocular’ın hidrojel bazlı ürünleri ölçeklendirebileceğine inandığını, şirketin hidrojel ürettiğini ve DEXTENZA’nın üretim sürekliliğini desteklediğini belirtti.
Markalı anti-VEGF tedavilerine göre fiyatlandırma ve biyobenzerlerin potansiyel etkisi sorulduğunda Dugel, biyobenzer rekabetin “doğru şekilde yapılırsa” AXPAXLI fiyatlandırmasını etkileyeceğine inanmadığını söyledi ve bir kez daha üstünlük etiketinin potansiyel önemine işaret etti. Ocular’ın ödeme yapanlar danışma kurullarını yönettiğini ve ödeme yapanların körlüğün maliyet yükü nedeniyle “bunu sevdiğini” ancak spesifik fiyatlandırma tartışmaları için henüz çok erken olduğunu ekledi.
Ocular Therapeutix (NASDAQ:OCUL) Hakkında
Ocular Therapeutix, Inc, göz hastalıkları ve rahatsızlıkları için yenilikçi tedavilerin geliştirilmesine adanmış bir biyofarmasötik şirketidir. 2011 yılında kurulan ve merkezi Bedford, Massachusetts’te bulunan şirket, oftalmolojide karşılanmayan temel ihtiyaçları karşılamak üzere tasarlanmış sürekli salımlı ilaç dağıtım platformlarına odaklanıyor. Tescilli hidrojel bazlı eklentileri ve sızdırmazlık malzemeleri, aktif farmasötik bileşenlerin doğrudan oküler dokulara kontrollü salınımını sağlayarak hasta uyumunu ve sonuçları iyileştirmeyi amaçlamaktadır.
Şirketin amiral gemisi ürünü DEXTENZA®, ABD tarafından onaylanmış, koruyucu madde içermeyen, sürekli salınımlı bir deksametazon intrakanaliküler inserttir.
