Allen Enstitüsü bilim insanı Aaron Garcia (sağda) ve başkan yardımcısı Ed Lein (solda) laboratuvarda insan beyninin bir bölümünü inceliyor. Enstitü, çeşitli beyin bozukluklarına yönelik tedaviler geliştirmek için genetik terapinin kullanılmasına odaklanacak olan Beyin Sağlığı hızlandırıcısını başlattı.
Erik Dinnel/Allen Enstitüsü
başlığı gizle
başlığı değiştir
Erik Dinnel/Allen Enstitüsü
Beynin nasıl çalıştığını öğrenmek için onlarca yıl harcayan bilim insanları, artık bozulduğunda onu tamir etmeye hazır olduklarını söylüyor.
Bu, Beyin Sağlığı hızlandırıcıbeyin araştırmalarında önemli bir oyuncu haline gelen Seattle’daki Allen Enstitüsü tarafından başlatılan ortak bir çalışmadır.
Girişim, Alzheimer, Parkinson, ALS ve Huntington gibi hastalıklar için yeni genetik tedaviler (geleneksel gen terapisinin yanı sıra gen düzenlemeyi de içeren bir terim) geliştirme planlarını içeriyor.
“En son genetik tedaviler, bilim adamlarının belirli genlerin aktivitesini kontrol etmesine olanak tanıyor” diyor Ed HattıEnstitünün beyin sağlığı programlarını yöneten kişi. “Bu, beyin bozuklukları için çok spesifik hassas tedavilerin olasılığını açıyor.”
Hızlandırıcı, BRAIN Girişiminin bir uzantısıdır. iddialı araştırma programı Bu kamu-özel sektör ortaklığının amacı, bilim adamlarının beynin iç işleyişini görmesine ve sonunda tedaviler geliştirmesine olanak tanıyacak araçlar yaratmaktı.
Ancak bu çaba birçok bilim insanının beklediğinden çok daha hızlı ilerledi.
“Son 10, 12 yılda ne kadar ilerlediğimize şaşırdım” diyor John NgaiUlusal Sağlık Enstitüleri’nde BRAIN Girişimi’ni yöneten kıdemli bir araştırmacı. “Bu benim en çılgın hayal gücümün bile ötesindeydi ve oldukça iyi bir hayal gücüne sahip olmakla suçlandım.”
Farelerden insanlara
Allen Enstitüsü’nün Beyin Sağlığı hızlandırıcısı, beyin hakkındaki bilgilerini beyin bozukluklarının tedavisine dönüştürmeyi amaçlayan bir dizi bilim insanının ilgisini çekiyor.
Jeff CarrollÖrneğin , annesinde beyin hücrelerini yok eden ölümcül, kalıtsal bir hastalık olan Huntington Hastalığı olduğunu öğrendiğinde ergenlik çağındaydı.
“Bilimde bulunmamın tüm nedeni, anneme neler olduğunu anlayamamaktan kaynaklanan bu hayal kırıklığıyla başladı” diyor.
Carroll sonunda kendisinin de Huntington genini taşıdığını öğrendi.
Washington Üniversitesi’nde yıllarını, sinir hücrelerinin belirli bir proteinin toksik düzeylerini üretmesine neden olan bu duruma sahip fareler üzerinde çalışarak geçirdi.
Carroll’a göre çözüm açıktı: “Huntington hastalığındaki tüm kötü şeylerin bu tek genden geldiğini bildiğimize göre… haydi o genden kurtulalım.”
Ancak bunu yapmanın bir yolunu bulmak, üniversitedeki nispeten küçük laboratuvarının ulaşamayacağı bir şeydi. Böylece Carroll hızlandırma çabalarına katıldı.
“İhtiyacınız olan ölçekteki araştırmayı beş, altı, hatta 10 kişilik bir ekiple yapmak zor” diyor. “Burada Allen Enstitüsü’nde bulunan yüzlerce insan [allow for] bilime tamamen farklı bir yaklaşım.”
Bu yaklaşımın ilk hedeflerinden biri de Huntington hastalığı olacak.
Carroll iyimser olduğunu söylüyor.
Genetik tedavilerin, spinal müsküler atrofi olarak adlandırılan nadir bir genetik durum olan en az bir sinir bozukluğunu tedavi etmede zaten başarılı olduğunu belirtiyor. Omurilikteki motor nöronların ölümüne yol açan bir gen mutasyonundan kaynaklanır.
“Bu korkunç mutasyona sahip her çocuk 18 aylıkken öldü [old],” diyor Carroll, “ve şimdi liseye gidiyorlar. Yani hayal bile edilemeyen şeyler değişebilir.”
Carroll, amacının bu değişimi hızlandırmaya yardımcı olmak olduğunu söylüyor.
Paylaşılan büyük bilim
Allen Enstitüsü 2003 yılında geç saatlerde kuruldu. Paul Allen Microsoft şöhreti ve küçük kız kardeşi Jody Allen.
Amacı bilimsel araştırmaları hızlandırmaktı. Ve bunu, bilim adamlarının milyonlarca hücreyi hızla karakterize edip haritalandırmasına olanak tanıyan teknolojiler geliştirerek yaptı.
Lein, “Artık beyni oluşturan hücre türlerinin ve ayrıca bunların özelliklerinin genetik temellerinin tam bir tanımına sahibiz” diyor. “Bu vakıf daha sonra hastalıkları incelemenize izin veriyor.”
Allen bilim insanları Alzheimer hastalığının beyindeki sinir hücrelerini nasıl değiştirdiğini araştırmaya başladı bile.
Lein, “Hastalığın erken döneminde ve daha sonra hastalığın seyri boyunca kaybedilen çok spesifik nöron türlerini etkiliyor” diyor.
Bu nöronları korumak için tasarlanan genetik tedavilerin semptomları geciktirebileceğini veya önleyebileceğini söylüyor. Benzer yaklaşımlar Parkinson veya ALS’den etkilenen nöronları korumak için de işe yarayabilir.
Ancak sonuçta Allen Enstitüsü bu tedavileri geliştiren yer olmayabilir. Veritabanlarını herkesin kullanımına sunma politikası, dünyanın dört bir yanındaki bilim adamlarının yanıt aramaya yardımcı olabileceği anlamına geliyor.
